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Terapia genica: una speranza per i talassemici

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Olbia – Al di là delle Colonne d’Ercole, cresce una speranza: la terapia genica per la talassemia. E’ nell’Ospedale di New York Memorial Sloan-Kettering Cancer Center che questa nuova cura sta prendendo forma. Una cura che, per ora, è solo una teoria. Perchè prima deve passare il severissimo protocollo scientifico della FDA americana. Protocllo che prevede due fasi: la prima verifica che sia sicura per l’essere umano, la seconda verifica la sua effettiva efficacia. Per ora, l’equipe medica che si sta occupando di questa terapia sperimentale è alla fase 1. E a questa sta partecipando un sardo: Ivano Argiolas, 39 anni, cagliaritano, ex impiegato e ora presidente regionale di ThalassAzione.
Ivano Argiolas questa mattina, accompagnato dalla responsabile territoriale della sua associazione Desirée Melis, ha incontrato (presso l’Ospedale Giovanni Paolo II di Olbia) i talassemici galluresi e i semplici curiosi per raccontare cosa sta succedendo in America e cosa lui sta personalmente vivendo.
“Secondo il protocollo stilato dai ricercatori americani – ha raccontato Argiolas – io non rispondevo alle caratteristiche perfette per questa sperimentazione. Non sono più giovanissimo, ho avuto uno scompenso cardiaco 20 anni fa, sono guarito dall’epatite C e mentre ero in America mi hanno persino trovato una massa sulla surrenale destra. Nonostante questo faccio parte della sperimentazione e ho prodotto 13milioni di staminali per chilo“. Argiolas crede molto in questa terapia sperimentale e si è soffermato molto sulle sue “Imperfezioni” per far capire che, se la sperimentazione dovesse avere successo, la cura potrà essere utilizzata su tanti malati.
Ma in cosa consiste la terapia genica? “Per prima cosa si stimola il midollo a produrre cellule staminali – ha sottolineato Argiolas – questo particolare è importante. Le cellule staminali sono della persona che le produce e quindi il rischio di rigetto, al momento del trapianto è nullo“. Poi, il numero delle cellule: anche questo è un passaggio fondamentale. “Il minimo previsto dal protocollo sperimentale è 8 milioni di cellule staminali per chilo – ha continuato Argiolas – io ne ho prodotto 13 milioni per chilo. Questa è la fase uno della sperimentazione. Poi c’è la fase due che consiste nel modificare il dna di queste cellule. COsì viene eliminato il gene malato che provoca la Talassemia e viene inserito il gene sano che consente la produzione di emoglobina. Una volta compiuto questo passaggio, le cellule così modificate vengono trapiantate nel paziente”. Solo a questo punto si capirà se la cura è sicura per l’essere umano. Per la verità, come ha sottolineato Argiolas, questo non è il primo caso di sperimentazione di terapia genica. Negli anni passati sono stati effettuati altri interventi simili, addirittura su un paziente asiatico con una talassemia simile a quella dei sardi. Quell’intervento, con protocolli scientifici diversi, è stato fatto in Francia e, a quanto è riuscito a sapere Argiolas, quel paziente non fa più trasfusioni. E’ chiaro che una terapia così concepita accende le speranze di tutti i malati, non solo talassemici. Se la terapia genica dovesse funzionare si aprirebbero scenari molto interessanti sul fronte medico. Lo schema della “stimolazione staminale” potrebbe essere replicato per altre malattie genetiche e, in un prossimo futuro, si potrebbe persino arrivare alla produzione di tessuti e organi con il dna del paziente. Argomento, quest’ultimo, di cui si parla da 10 anni ma che per ora è rimasto solo “teoria”. Solo in futuro sapremo come andrà a finire. Intanso sappiamo solo che sulle staminali c’è una dura battaglia scientifica e a volte persino politica.

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